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龍圖騰網獲悉特萊索恩基金會申請的專利內蛋白及其用途獲國家發明授權專利權，本發明授權專利權由國家知識產權局授予，授權公告號為：CN113348249B 。

龍圖騰網通過國家知識產權局官網在2025-09-23發布的發明授權授權公告中獲悉：該發明授權的專利申請號/專利號為：201980081288.0，技術領域涉及：C12N15/86；該發明授權內蛋白及其用途是由A.奧里克奇奧;I.特拉帕尼;P.托納貝內設計研發完成，并于2019-10-15向國家知識產權局提交的專利申請。

本內蛋白及其用途在說明書摘要公布了：本發明涉及允許有效基因療法，特別是大于5Kb的基因的有效基因療法的構建體、載體、相關宿主細胞和藥物組合物。

本發明授權內蛋白及其用途在權利要求書中公布了：1.一種在細胞中表達編碼序列的載體系統，其中所述編碼序列編碼ABCA4，所述編碼序列由第一部分CDS1和第二部分CDS2組成或由第一部分CDS1、第二部分CDS2和第三部分CDS3組成，所述載體系統包括： a第一載體，所述第一載體包括： -所述編碼序列的所述第一部分CDS1， -編碼N-內蛋白的第一內蛋白核苷酸序列，所述序列位于CDS1的3’末端；以及 b第二載體，所述第二載體包括： -所述編碼序列的所述第二部分CDS2， -編碼C-內蛋白的第二內蛋白核苷酸序列，所述序列位于CDS2的5’末端； 其中當將所述第一載體和第二載體插入細胞中時，通過蛋白質剪接來產生所述編碼序列的蛋白質產物；或 所述載體系統包括： a’第一載體，所述第一載體包括： -所述編碼序列的所述第一部分CDS1， -編碼第一N-內蛋白的第一內蛋白核苷酸序列，所述序列位于CDS1的3’末端；以及 b’第二載體，所述第二載體包括： -所述編碼序列的所述第二部分CDS2， -編碼第一C-內蛋白的第二內蛋白核苷酸序列，所述序列位于CDS2的5’末端； -編碼第二N-內蛋白的第三內蛋白核苷酸序列，所述序列位于CDS2的3’末端；以及 c’第三載體，所述第三載體包括： -所述編碼序列的所述第三部分CDS3 -編碼第二C-內蛋白的第四內蛋白核苷酸序列，所述序列位于CDS3的5’末端， 其中所述第一內蛋白核苷酸序列與當存在時的所述第三內蛋白核苷酸序列不同，并且所述第二內蛋白核苷酸序列與當存在時的所述第四內蛋白核苷酸序列不同，其中當將所述第一載體、所述第二載體、當存在時的所述第三載體插入細胞中時，通過蛋白質剪接來產生所述編碼序列的所述蛋白質產物。

如需購買、轉讓、實施、許可或投資類似專利技術，可聯系本專利的申請人或專利權人特萊索恩基金會，其通訊地址為：意大利羅馬；或者聯系龍圖騰網官方客服，聯系龍圖騰網可撥打電話0551-65771310或微信搜索“龍圖騰網”。