上海市兒童醫院;上海凡翼生物科技有限公司曾凡一獲國家專利權
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龍圖騰網獲悉上海市兒童醫院;上海凡翼生物科技有限公司申請的專利基于CRISPR/Cas9技術編輯βIVS-2-654剪接突變的sgRNA獲國家發明授權專利權，本發明授權專利權由國家知識產權局授予，授權公告號為：CN111172163B 。
龍圖騰網通過國家知識產權局官網在2025-09-16發布的發明授權授權公告中獲悉：該發明授權的專利申請號/專利號為：202010118283.5，技術領域涉及：C12N15/113；該發明授權基于CRISPR/Cas9技術編輯βIVS-2-654剪接突變的sgRNA是由曾凡一;黃淑幀;曾溢滔;魯丹設計研發完成，并于2020-02-26向國家知識產權局提交的專利申請。
本基于CRISPR/Cas9技術編輯βIVS-2-654剪接突變的sgRNA在說明書摘要公布了：本發明公開了一種基于CRISPRCas9技術編輯βIVS?2?654剪接突變的sgRNA、載體及應用。其核苷酸序列表如SEQIDNo：1、SEQIDNo：2或SEQIDNo：3所示。通過顯微注射sgRNA和Cas9mRNA到β654地貧小鼠受精卵中，獲得了基因編輯地貧小鼠，其β珠蛋白的mRNA異常剪切得到了糾正，β珠蛋白的表達得到了恢復。基因編輯后的β654地貧小鼠的血液學及病理學等表型得到了顯著的改善。因此本發明的CRISPR修復異常剪切系統對基于剪切異常單基病的基因編輯精準治療，具有重要的臨床應用價值。
本發明授權基于CRISPR/Cas9技術編輯βIVS-2-654剪接突變的sgRNA在權利要求書中公布了：1.一種基于CRISPRCas9技術編輯βIVS-2-654剪接突變的方法，其特征在于，將兩個含有IVS-2-654C→T和IVS-2-579的SgRNA靶向DNA片段分別克隆到pSpCas9BB-2A-PuropX459骨架載體中，然后將構建的載體共轉入293T細胞，并進行培養； 所述SgRNA靶向DNA片段如SEQIDNo:1和SEQIDNo:2所示。
如需購買、轉讓、實施、許可或投資類似專利技術，可聯系本專利的申請人或專利權人上海市兒童醫院;上海凡翼生物科技有限公司，其通訊地址為：200040 上海市靜安區北京西路1400弄24號1號樓405室；或者聯系龍圖騰網官方客服，聯系龍圖騰網可撥打電話0551-65771310或微信搜索“龍圖騰網”。
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1、本報告根據公開、合法渠道獲得相關數據和信息，力求客觀、公正，但并不保證數據的最終完整性和準確性。
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