蘇州瑞博生物技術股份有限公司梁子才獲國家專利權
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龍圖騰網獲悉蘇州瑞博生物技術股份有限公司申請的專利一種核酸、含有該核酸的藥物組合物與siRNA綴合物及制備方法和用途獲國家發明授權專利權,本發明授權專利權由國家知識產權局授予,授權公告號為:CN116669746B 。
龍圖騰網通過國家知識產權局官網在2025-09-09發布的發明授權授權公告中獲悉:該發明授權的專利申請號/專利號為:202180084860.6,技術領域涉及:C12N15/113;該發明授權一種核酸、含有該核酸的藥物組合物與siRNA綴合物及制備方法和用途是由梁子才;張鴻雁;高山;李加斌設計研發完成,并于2021-12-27向國家知識產權局提交的專利申請。
本一種核酸、含有該核酸的藥物組合物與siRNA綴合物及制備方法和用途在說明書摘要公布了:本公開提供了一種抑制血漿前激肽釋放酶PKK基因表達的siRNA,含有該siRNA的藥物組合物和siRNA綴合物。所述siRNA中的每個核苷酸各自獨立地為修飾或未修飾的核苷酸,該siRNA含有正義鏈和反義鏈,所述正義鏈含有核苷酸序列I,所述核苷酸序列I與SEQIDNO:1所示的核苷酸序列長度相等,且不多于3個核苷酸差異,所述反義鏈含有核苷酸序列II,所述核苷酸序列II與SEQIDNO:2所示的核苷酸序列長度相等,且不多于3個核苷酸差異。本公開提供的siRNA、藥物組合物和siRNA綴合物,可以有效治療和或預防血漿前激肽釋放酶基因表達引起的病理狀況或疾病。
本發明授權一種核酸、含有該核酸的藥物組合物與siRNA綴合物及制備方法和用途在權利要求書中公布了:1.一種siRNA,所述siRNA含有正義鏈和反義鏈,所述siRNA中的每個核苷酸各自獨立地為修飾的核苷酸,其中,所述正義鏈含有一段核苷酸序列I,反義鏈含有一段核苷酸序列II,所述核苷酸序列I和所述核苷酸序列II實質上反向互補或完全反向互補形成雙鏈區,其中,所述核苷酸序列I與SEQIDNO:1所示的核苷酸序列長度相等,且不多于1個核苷酸差異,且所述核苷酸序列II與SEQIDNO:2所示的核苷酸序列長度相等: 5'-CUGAAUUCCAAAAACCAAZ1-3'SEQIDNO:1; 5'-Z2UUGGUUUUUGGAAUUCAG-3'SEQIDNO:2, 其中,Z1為U,Z2為A, 所述核苷酸序列I中包含位置對應于Z1的核苷酸Z3,所述核苷酸序列II中包含位置對應于Z2的核苷酸Z4,所述核苷酸序列II與SEQIDNO:2所示的核苷酸序列之間的核苷酸差異包括Z4位置處的差異,且Z4選自U、C或G,所述Z4是所述反義鏈5'末端的第一個核苷酸,Z3是與Z4互補的核苷酸, 所述實質上反向互補是指兩個核苷酸序列之間存在不多于1個的堿基錯配;完全反向互補是指兩個核苷酸序列之間沒有錯配, 位置對應是指從核苷酸序列相同端起算,處于核苷酸序列中相同的位置, 所述正義鏈和所述反義鏈中的每一個核苷酸獨立地為氟代修飾的核苷酸或非氟代修飾的核苷酸,所述氟代修飾的核苷酸位于核苷酸序列I和核苷酸序列II中,并且,按照5'末端到3'末端的方向,在所述正義鏈中,所述核苷酸序列I的第7、8、9位的核苷酸為氟代修飾的核苷酸,所述正義鏈中其余位置的核苷酸為非氟代修飾的核苷酸;按照5'末端到3'末端的方向,在所述反義鏈中,所述核苷酸序列II的第2、6、14、16位的核苷酸為氟代修飾的核苷酸,所述反義鏈中其余位置的核苷酸為非氟代修飾的核苷酸,每一個非氟代修飾的核苷酸均為甲氧基修飾的核苷酸,所述甲氧基修飾的核苷酸指核糖基的2'-羥基被甲氧基取代而形成的核苷酸。
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